Définition des médicaments : fabrication, liste, familles, autorisation

Définition : qu'est-ce qu'un médicament ? 

Le code de la Santé publique (article L.5111-1) définit ainsi le médicament : "toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou animales, ainsi que toute substance ou composition pouvant être utilisée chez l'homme ou chez l'animal ou pouvant leur être administrée, en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique." "Le médicament se compose d'un côté, d'un ou plusieurs principes actifs, substances d'origine chimique ou naturelle ayant des propriétés thérapeutiques sur l'organisme et de l'autre, des excipients, substances d'origine chimique ou naturelle qui facilitent l'utilisation du médicament mais sans action curative ou préventive", explique Hélène Dauptain, Docteur en pharmacie. Le médicament obéit à une réglementation contraignante et stricte. "Sa mise sur le marché est conditionnée à l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) – le délai moyen d'obtention de l'AMM en France est de 300 jours - et sa fabrication suit une procédure précise et très règlementée. Celui-ci est contrôlé à chaque étape du processus de fabrication par un pharmacien, depuis l'obtention de son AMM – après plusieurs années d'études cliniques - jusqu'à la délivrance au patient." Sa délivrance et son utilisation par le patient est également étroitement surveillée. "Ainsi les effets indésirables présumés en cas d'utilisation d'un médicament sont collectés par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, via les professionnels de santé et les patients, et sont régulièrement analysés", rappelle l'ANSM.  

Exemples de familles de médicaments 

Selon le site du ministère de la Santé, on distingue plusieurs catégories de médicaments qui peuvent se présenter sous différentes formes pharmaceutiques (comprimé, solution buvable, solution injectable…) :

→ Les spécialités pharmaceutiques qui sont les médicaments fabriqués industriellement et exploités par les entreprises pharmaceutiques. Pour pouvoir être délivrées aux patients, elles doivent obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM). Une même spécialité peut avoir un nom de marque différent selon les pays. La dénomination commune internationale (DCI) permet de désigner de manière unique la substance active qu'il contient.

→ "Les préparations hospitalières qui sont des médicaments préparés à l'avance (contrairement aux précédentes) et en petites séries par une pharmacie à usage intérieur d'un établissement de santé, pour un ou plusieurs patients de l'établissement et sur prescription médicale selon les indications de la pharmacopée, en l'absence de spécialité pharmaceutique existante ou adaptée", complète la pharmacienne ;

→ "Et les préparations officinales qui sont des médicaments préparés en pharmacie d'officine, selon les formulations inscrites à la pharmacopée ou au formulaire national, et destinés à être dispensés directement aux patients de cette pharmacie".

"Chaque médicament est dispensé au patient avec sa notice d'utilisation (celle-ci est généralement inscrite sur l'étiquette de la préparation s'agissant des préparations ) et présente sur son emballage toutes les informations nécessaires à son utilisation dans les conditions les plus adaptées possibles. Le pharmacien, comme le préparateur, s'assure lors de la dispensation que tous les conseils et recommandations concernant le bon usage du médicament ainsi que sa conservation ont bien été compris par le patient", poursuit notre interlocutrice.

Un princeps est la spécialité de référence, protégée par un brevet.

Médicament princeps : c'est quoi ? 

"Un médicament princeps - ou spécialité de référence - est le médicament d'origine à partir duquel sont conçus les médicaments génériques, répond notre spécialiste. Premier être déposé sur le marché, il est protégé par un brevet", assure la pharmacienne. 

Médicament générique : c'est quoi ? 

En ce qui concerne le médicament générique, celui-ci est commercialisé lorsque le brevet du médicament princeps est tombé dans le domaine public. "Les principes actifs demeurent inchangés, seuls les excipients peuvent être modifiés par rapport à ceux du princeps d'où certaines contre-indications médicales, notamment en cas d'allergies connues pour le patient à ces excipients".

Médicament d'exception : c'est quoi ? 

Les médicaments d'exception sont des médicaments nécessitant une prescription médicale "dont les règles de prescription et de dispensation sont soumises à des règles strictes, en raison de leur coût élevé ou de leurs indications thérapeutiques particulières et retenues lors de leur inscription sur la liste des médicaments remboursables".

Médicament périmé 

Tous les médicaments périmés doivent être rapportés dans une pharmacie pour récupération par le réseau Cyclamed. "Attention, il vous faudra au préalable séparer les emballages papier et cartons du contenu des boites avant de les ramener à la pharmacie : triez donc vos médicaments, jetez à la poubelle tout ce qui est notice, papier, emballage et ramenez dans un sac les blisters entamés ou non, les flacons entamés ou non de sirop – y compris les antibiotiques", souligne le Dr Dauptain. "Ce tri, effectué dès la fin du traitement, permet d'éviter l'accumulation de médicaments à la maison qui peut entraîner par la suite des erreurs médicamenteuses, voire des intoxications notamment s'il y a des enfants dans la famille. Très régulièrement, les enfants font de graves intoxications à cause de médicaments qui se trouvent à leur portée."

Fabrication d'un médicament en France

La production mobilise des compétences très diverses allant du développement galénique à la maintenance industrielle. Elle répond à des normes de qualité nationales et internationales très strictes et garantit le respect de l'environnement et de la sécurité. Les étapes du processus de fabrication d'un médicament sont rappelées sur le site des Entreprises du Médicament (LEEM) :

• Pesée - Mélange : Si la forme est liquide ou pâteuse, elle sera répartie en flacons, tubes, ampoules, formes injectables, sprays, patchs...
• Séchage : Si c'est de la poudre, encapsulage (gélules) ou sachets
• Compression - Enrobage, dragéification
• Conditionnement primaire (blisters, tubes)
• Conditionnement secondaire
• Mise en boîtes
• Ajout de notice
• Ajout de vignette
• Mise en palettes
• Caisses américaines
• Palettes
• Stockage
• Contrôle qualité (tests par des laboratoires de contrôle) : respect des bonnes pratiques de fabrication + assurance qualité + supply chain / logistique
• Maintenance industrielle et sécurité des personnes, des locaux et des équipements 
• Machines (mélangeurs, étiqueteuses, robots...)
• Locaux (zones stériles, contrôle de l'air, hygiène...)
• Environnement (eau, air, déchets)

Autorisation d'un médicament en France

L'AMM est la garantie que le médicament possède un profil de qualité, de sécurité et d'efficacité satisfaisant et qu'il peut être mis à disposition dans des conditions d'utilisations précises. Aucune considération économique n'est prise en compte dans la procédure d'obtention d'AMM. Les données scientifiques issues des phases recherche et développement sont compilées par le laboratoire pharmaceutique dans un dossier d'AMM déposé auprès de l'autorité compétente nationale – l'ANSM en France – ou européenne – l'Agence Européenne du Médicament (EMA) dans l'Union européenne. Le dossier d'AMM comporte plusieurs parties :

→ La partie Qualité renseigne tous les aspects liés à la fabrication industrielle du médicament : principalement la production des matières premières, du produit fini, et les procédures de contrôle mises en place pour garantir une parfaite reproductibilité du procédé de fabrication.

→ La partie Sécurité compile les études conduites lors du développement préclinique, c'est à dire les données de comportement in vivo dans l'organisme non humain du médicament : pharmacologie, toxicologie et pharmacocinétique principalement.

→ La partie Efficacité correspond à l'ensemble des résultats des études cliniques, menées sur l'Homme sain et ou malade, qui permettent de définir les conditions exactes de l'utilisation du médicament et d'établir le rapport bénéfice / risque qui doit être favorable en vue de son utilisation commerciale.

Ces trois parties techniques sont accompagnées d'éléments d'aides à l'utilisation du médicament par les médecins et les patients que sont le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP), la notice patient et les informations d'étiquetage.

Fixation du prix d'un médicament 

Le prix est fixé par le Comité économique des produits de santé, en général par négociation avec l'entreprise exploitant le médicament (à défaut, par décision du comité), sur la base notamment de l'ASMR (Amélioration du service médical rendu), du prix des médicaments à même visée thérapeutique, des volumes de vente envisagés, de la population cible et des prix pratiqués à l'étranger, rappelle le site du ministère de la santé. Après avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché, une entreprise pharmaceutique peut fixer librement le prix d'un médicament. Pour qu'il soit remboursable par la Sécurité Sociale, elle doit déposer une demande à la Haute autorité de santé (HAS). L'avis rendu par la Commission de la Transparence de la HAS est ensuite transmis au Comité économique des produits de santé (CEPS) et à l'Union nationale des caisses d'assurance maladie (UNCAM). La décision finale de remboursement relève de la compétence des ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale.

Un service médical rendu important dans une pathologie grave assure un remboursement de 65%

Remboursement d'un médicament (Améli...)

L'Union nationale des caisses d'assurance-maladie (UNCAM) définit, quant à elle, le taux de remboursement sur la base du Service médical rendu (SMR) et de la gravité de l'affection concernée. Ainsi par exemple, un service médical rendu important dans une pathologie grave assure un remboursement de 65%. Un SMR insuffisant implique, sauf exception, une décision de non-remboursement. Lorsque vous achetez un médicament sur prescription médicale et figurant sur la "liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux", l'Assurance maladie peut prendre en charge une partie ou la totalité de son coût.

→ Si le médicament princeps est disponible dans la pharmacie, le patient peut refuser le générique.

→ "Mais si le patient persiste à choisir le médicament princeps et non le médicament générique, celui-ci devra faire l'avance des frais :  le pharmacien établira une feuille de soins papier pour les médicaments pour lesquels il a refusé la substitution", insiste notre interlocutrice. Le patient l'adressera, accompagnée du double de l'ordonnance, à la caisse d'assurance maladie pour se faire rembourser. L'Assurance maladie remboursera le patient sur la base du médicament générique existant le plus cher ". 

→ La dispense d'avance des frais peut cependant avoir lieu dans certains cas :

• en cas de mention NS (non substituable) justifiée sur l'ordonnance ;
• si le groupe générique concerné est sous tarif forfaitaire de responsabilité (TFR) ;
• si le prix du médicament générique est supérieur ou égal au prix du médicament d'origine.

Merci à Hélène Dauptain, Docteur en pharmacie chez Pharmacie Lafayette.